Rezdiffra (resmetirom) ඇමරිකා එක්සත් ජනපදයේ FDA විසින් අනුමත කර ඇති අතර, මධ්‍යස්ථ සිට දියුණු අක්මා කැළැල් සහිත (ෆයිබ්‍රෝසිස්) සිරෝටික් නොවන මධ්‍යසාර නොවන ස්ටීටෝහෙපටයිටිස් (NASH) සහිත වැඩිහිටියන්ට ප්රතිකාර කිරීම සඳහා ආහාර සහ ව්යායාම සමඟ භාවිතා කළ යුතුය.
මේ වන තෙක්, සැලකිය යුතු අක්මා කැළැල් ඇති සිරෝටික් නොවන මධ්‍යසාර නොවන ස්ටීටෝහෙපටයිටිස් (NASH) රෝගීන්ට ඔවුන්ගේ සෘජුවම ආමන්ත්‍රණය කළ හැකි ඖෂධයක් නොතිබුණි. අක්මාවට හානි වීම. FDA ගේ Rezdiffra හි අනුමැතිය, පළමු වතාවට, a ප්රතිකාර මෙම රෝගීන් සඳහා විකල්පය, ආහාර හා ව්යායාම වලට අමතරව.
NASH යනු මධ්‍යසාර නොවන මේදයේ ප්‍රගතියේ ප්‍රතිඵලයකි අක්මාව රෝගය එහිදී අක්මාව දැවිල්ල, කාලයත් සමඟ, අක්මාව කැළැල් සහ අක්මා අක්රිය වීමට හේතු විය හැක. NASH බොහෝ විට අධි රුධිර පීඩනය සහ දෙවන වර්ගයේ දියවැඩියාව වැනි අනෙකුත් සෞඛ්‍ය ගැටලු සමඟ සම්බන්ධ වේ. අවම වශයෙන් එක් ඇස්තමේන්තුවකට අනුව, එක්සත් ජනපදයේ ආසන්න වශයෙන් මිලියන 2-6 ක ජනතාවකට මධ්‍යස්ථ සිට දියුණු අක්මා කැළැල් ඇති NASH ඇති අතර, එම සංඛ්‍යාව වැඩි වනු ඇතැයි අපේක්ෂා කෙරේ.
Rezdiffra යනු තයිරොයිඩ් හෝමෝන ප්‍රතිග්‍රාහකයක අර්ධ සක්‍රියකාරකයකි; අක්මාව තුළ Rezdiffra මගින් මෙම ප්‍රතිග්‍රාහක සක්‍රීය කිරීම අක්මාවේ මේදය සමුච්චය වීම අඩු කරයි.
Rezdiffra හි ආරක්ෂාව සහ කාර්යක්ෂමතාව
Rezdiffra හි ආරක්ෂාව සහ කාර්යක්ෂමතාවය මාස 12ක, සසම්භාවී, ද්විත්ව-අන්ධ ප්ලේසෙබෝ-පාලිත අත්හදා බැලීමක දී 54 මාසයේ දී ආදේශක අන්ත ලක්ෂ්‍යයක විශ්ලේෂණයක් මත පදනම්ව ඇගයීමට ලක් කරන ලදී. ආදේශක අන්ත ලක්ෂ්‍යය ප්‍රමාණය මනිනු ලැබේ අක්මාව දැවිල්ල සහ කැළැල්. අනුග්‍රාහකයා විසින් Rezdiffra හි සායනික ප්‍රතිලාභය සත්‍යාපනය කිරීමට සහ විස්තර කිරීමට පශ්චාත් අනුමත අධ්‍යයනයක් සිදු කිරීමට අවශ්‍ය වේ, එය තවමත් සිදුවෙමින් පවතින එම මාස 54 අධ්‍යයනය සම්පූර්ණ කිරීම හරහා සිදු කෙරේ. නඩු විභාගයට ඇතුළත් වීමට රෝගීන්ට අවශ්‍ය විය අක්මාව බයොප්සි මගින් මධ්‍යස්ථ හෝ උසස් සහිත NASH නිසා ඇතිවන දැවිල්ල පෙන්නුම් කරයි අක්මාව කැළැල් ඇතිවීම. නඩු විභාගයේදී, විෂයයන් 888 ක් අහඹු ලෙස පහත සඳහන් දේවලින් එකක් ලබා ගැනීමට පවරා ඇත: ප්ලේසෙබෝ (විෂයයන් 294); Rezdiffra මිලිග්රෑම් 80 (විෂයයන් 298); හෝ Rezdiffra මිලිග්රෑම් 100 (විෂයයන් 296); දිනකට වරක්, සෞඛ්‍ය සම්පන්න ආහාර සහ ව්යායාම සඳහා උපදේශන ඇතුළත් NASH සඳහා සම්මත සත්කාර වලට අමතරව.
මාස 12 දී, අක්මා බයොප්සි මගින් පෙන්නුම් කළේ, රෙස්ඩිෆ්‍රා සමඟ ප්රතිකාර කළ විෂයයන්ගෙන් වැඩි ප්‍රමාණයක් NASH විභේදනය හෝ ප්ලේසෙබෝ ලබා ගත් අය සමඟ සසඳන විට අක්මාවේ කැළැල් වැඩි දියුණු කර ඇති බවයි. Rezdiffra මිලිග්රෑම් 26 ක් ලබා ගත් විෂයයන්ගෙන් 27% සිට 80% දක්වා සහ Rezdiffra මිලිග්රෑම් 24 ක් ලබා ගත් විෂයයන්ගෙන් 36% සිට 100% දක්වා NASH විභේදනය අත්විඳ ඇති අතර අක්මාවේ කැළැල් නරක අතට හැරෙන්නේ නැත, 9% සිට 13% දක්වා සසඳන විට. ආහාර සහ ව්යායාම පිළිබඳ ප්ලේසෙබෝ සහ උපදේශන ලබා ගත්තා. ප්‍රතිචාර පරාසය විවිධ රෝග විද්‍යාඥයින්ගේ කියවීම් පිළිබිඹු කරයි. මීට අමතරව, Rezdiffra මිලිග්රෑම් 23 ක් ලබා ගත් විෂයයන්ගෙන් 80% ක් සහ Rezdiffra මිලිග්රෑම් 24 ක් ලබා ගත් විෂයයන්ගෙන් 28% සිට 100% දක්වා වැඩි දියුණුවක් අත්විඳ ඇත. අක්මාව එක් එක් ව්‍යාධි විද්‍යාඥයාගේ කියවීම් මත පදනම්ව, ප්ලේසෙබෝ ලබා ගත් අයගෙන් 13% සිට 15% දක්වා සසඳන විට, NASH හි කැළැල් ඇතිවීම සහ නරක අතට හැරෙන්නේ නැත. වසරක් ප්රතිකාර කිරීමෙන් පසු රෝගීන්ගේ අනුපාතයකින් මෙම වෙනස්කම් පෙන්නුම් කිරීම කැපී පෙනේ රෝගය බොහෝ රෝගීන් ප්‍රගතිය පෙන්වීමට වසර හෝ දශක කිහිපයක් ගත වීමත් සමඟ සාමාන්‍යයෙන් සෙමින් ඉදිරියට යයි.
Rezdiffra හි අතුරු ආබාධ
Rezdiffra හි වඩාත් පොදු අතුරු ආබාධ අතර පාචනය සහ ඔක්කාරය ඇතුළත් විය. Rezdiffra ඖෂධ මගින් ඇතිවන අක්මා විෂ වීම සහ පිත්තාශය ආශ්‍රිත අතුරු ආබාධ වැනි ඇතැම් අනතුරු ඇඟවීම් සහ පූර්වාරක්ෂාවන් සමඟ පැමිණේ.
දිරාපත් වූ සිරෝසිස් රෝගීන් සඳහා Rezdiffra භාවිතය වැළැක්විය යුතුය. නරක අතට හැරීමේ ලක්ෂණ හෝ රෝග ලක්ෂණ වර්ධනය වුවහොත් රෝගීන් Rezdiffra භාවිතය නතර කළ යුතුය අක්මාව Rezdiffra ප්‍රතිකාරයේදී ක්‍රියා කරයි.
Rezdiffra හි ඖෂධ අන්තර්ක්රියා
වෙනත් සමහර ඖෂධ සමඟම Rezdiffra භාවිතා කිරීම, විශේෂයෙන්ම කොලෙස්ටරෝල් අඩු කිරීම සඳහා statins, සැලකිය යුතු ඖෂධ අන්තර්ක්රියා ඇති විය හැක. Rezdiffra සමඟ සැලකිය යුතු ඖෂධ අන්තර්ක්රියා, නිර්දේශිත මාත්‍රාව සහ පරිපාලන වෙනස් කිරීම් පිළිබඳ අමතර තොරතුරු සඳහා සෞඛ්‍ය සේවා සපයන්නන් සම්පූර්ණ නිර්දේශිත තොරතුරු වෙත යොමු විය යුතුය.
එම FDA සායනික ප්‍රතිලාභ පුරෝකථනය කිරීමට සාධාරණ ලෙස ඉඩ ඇති ආදේශක හෝ අතරමැදි සායනික අවසාන ලක්ෂ්‍යයක් මත පදනම්ව, බරපතල තත්වයන්ට ප්රතිකාර කරන සහ සපුරා නොමැති වෛද්ය අවශ්‍යතාවයක් ආමන්ත්‍රණය කරන ඖෂධ කලින් අනුමත කිරීමට ඉඩ සලසන වේගවත් අනුමත මාර්ගය යටතේ Rezdiffra අනුමත කරන ලදී. අවශ්‍ය ඉහත සඳහන් කළ 54-මාස අධ්‍යයනය, දැනට පවතින අතර, මාස 54ක Rezdiffra ප්‍රතිකාරයෙන් පසු සායනික ප්‍රතිලාභ තක්සේරු කරනු ඇත.
මෙම ඇඟවීම සඳහා Rezdiffra හට Breakthrough Therapy, Fast Track සහ Priority Review තනතුරු ලැබිණි.
එම FDA Madrigal Pharmaceuticals වෙත Rezdiffra අනුමැතිය ලබා දෙන ලදී.
***
මූලාශ්රය:
FDA 2024. ප්‍රවෘත්ති නිකුතුව - මේද අක්මා රෝගය හේතුවෙන් අක්මාවේ කැළැල් ඇති රෝගීන් සඳහා FDA ප්‍රථම ප්‍රතිකාරය අනුමත කරයි. 14 මාර්තු 2024 පළ කරන ලදී https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-patients-liver-scarring-due-fatty-liver-disease
***
